Н ова терапия за лечение на много рядко генетично заболяване, което атакува централната нервна система на малки деца. То е оцене...
Lenmeldy на Orchard Therapeutics тази седмица стана първото одобрено от САЩ лекарство за метахроматична левкодистрофия (MLD), фатално генетично заболяване, засягащо средно 40 новородени бебета годишно в САЩ, казва Financial Times.
Най-тежката форма на MLD кара децата в късна детска възраст
да загубят всички двигателни функции и да се влошат до вегетативно състояние, което в крайна сметка изисква денонощни интензивни грижи. Това е фатално за повечето пациенти пет години след началото на симптомите.
Orchard, базирана във Великобритания биотехнологична компания, която наскоро беше купена от японската фармацевтична група Kyowa Kirin, твърди, че липсата на други лечения за MLD оправдава цената. Но решението подновява дебата за ценообразуването на клетъчните и генните терапии, които предлагат революционни нови лечения и понякога лечения за пациенти с много малко други възможности.
Сред другите най-скъпи одобрени генни терапии са Hemgenix за лечение на хемофилия В на uniQure на цена от 3,5 млн. долара и лекарството за таласемия Zynteglo на Bluebird, чиято цена е 2,8 млн. долара.
Лечението на Orchard за MLD получи цени до 3,9 милиона долара,
когато беше одобрено в цяла Европа през 2020 г. под марката Libmeldy, но националните здравни системи договориха големи отстъпки. В Германия то струва 2,4 милиона евро.
През деветте месеца до края на септември лекарството е генерирало 12,7 милиона долара приходи, каза компанията в резултатите за третото тримесечие миналия ноември.
Lenmeldy работи чрез вмъкване на генетично модифицирана версия на гена, който причинява MLD, в кръвните стволови клетки на пациента чрез инфузия. В проучване на 37 педиатрични пациенти с ранно начало на MLD, лекувани с Lenmeldy, всички деца са били живи на шест години, в сравнение със само 58% в контролната група. На петгодишна възраст 71% от пациентите са можели да ходят без чужда помощ, а 85% са имали нормални езикови и когнитивни резултати.
Източник: bTV
Няма коментари
Скъпи читатели,
в коментарите можете да ни задавате въпроси и да изказвате мнението си за клиповете които правя. Коментари, чието съдържание е обидно или съдържа реклама на друг сайт ще бъдат изтрити!